布局新藥上市 新藥廠射三箭/台新藥廠併購 基亞打頭陣

布局新藥上市 新藥廠射三箭

記者杜蕙蓉／台北報導

布局新藥上市，新藥廠「併購、代工、自產」三策略全面動起來！除基亞採取併購溫士頓藥廠策略，做為PI-88肝癌新藥生產基地外，F*太景、浩鼎均走代工模式；而寶齡則是原料提供者。此外，智擎已授權的PEP02胰臟癌藥，不排除母公司東洋有機會爭取代工訂單。

初步統計，預期明年太景、寶齡、智擎和基亞都有機會取得藥證，就申請送件進度分析，太景的奈諾沙星（太捷信）可望首家獲得捷報。

另外，寶齡和智擎則力拚台灣第一家在美國上市的新藥廠。不過，兩家研發的Nephoxil腎臟病新藥和PEP02胰臟癌新藥，均已分別授權給美國Keryx和Merrimack藥廠。近日寶齡因預期未來上市銷售權利金，一半須支付發明人許振興，導致上周五股價重挫，盤中最高大跌110元，終場以337元作收。

不過，寶齡總經理江宗明之前即表示，Nephoxil的原料是由寶齡提供，未來也將爭取代工生產，Nephoxil仍是對業績有所加持的。

至於智擎的PEP02，總經理葉常菁表示，之前Merrimack在試製大批量生產都沒有問題，表示該新藥上市銷售計畫應可符合預期。法人圈表示，由於現有胰臟癌治療方法，除合併紫杉醇治療的Gemcitabine外，僅存Celgene今年9月取得藥證的Abraxane，但因Abraxane屬一線用藥，與PEP02定位二線用藥不牴觸，讓PEP02前景相當看好，也讓東洋成為第二家生產廠商的機率大增。

辛苦磨劍十年後，明年起，台灣新藥廠將開始驗收成果。除了申請藥證外，進入二、三期臨床的藥廠也開始布局生產基地；主打台灣品牌的基亞，採併購根留台灣策略受關注外，浩鼎的乳癌新藥臨床是由永昕試製，未來開發的系列新藥，則可望由潤泰集團總裁尹衍樑和浩鼎董事長張念慈合資的潤雅生產。

國內新藥公司生產佈局

公司代號	藥品/適應症	進度	生產方式	11/8股價
F-太景 (4157)	太捷信/社區性肺炎	已向TFDA.CFDA申請藥證中	²  大陸授權浙江醫藥 ²  台灣油美時代工	65.05
寶齡 (1760)	Nephoxil/洗腎	FDA.日本.TFDA申請藥證中	提供原料	337
智擎 (4162)	PEP02/胰臟癌	明年三月底前向FDA送件	Merrimack自行生產,不排除委由東洋代工	252
基亞 (3176)	PI-88/肝癌	年底完成三期收案,明年申請藥證	²  澳洲Progen藥廠 ²  併購溫士頓藥廠	198
浩鼎 (4174)	OBI-822/821/乳癌	台灣明年上半年完成三期收案,美國明年進三期	²  永昕代工 ²  第二代可望由潤雅生產	250.3

台新藥廠併購 基亞打頭陣

基亞生技為力拚肝癌藥PI-88在2014年取得藥證銷售，宣布以1比9換股方式，取得台灣老牌學名藥廠溫士頓68%股權，開啟國內第一樁新藥廠的併購案，顯示國內新藥產業供應鏈將逐步連結。

基亞生技董事長張世忠表示，此次收購溫士頓三分之二股權，是著眼溫士頓PIC/S新廠明年通過認證和完整的銷售團隊，明年PI-88若順利取得藥證，澳洲Progen藥廠將負責前段製程，溫士頓負責後段生產，並供應台灣、大陸及鄰近國家所需。

溫士頓總經理王又正表示，公司已積極投資廠房設備，建置符合PIC/S的標準藥廠，預計明年上半年通過認證，其中三期將全數留給PI-88生產。未來PI-88新藥成功上市後，在台灣亦可望由溫士頓布建完整的銷售團隊代理銷售，創造雙贏的契機。

為完成併購案，基亞預計增資發行2,000仟股普通股，受讓溫士頓原股東所持有的18,000仟股普通股，換股比例為每9股溫士頓換發1股基亞；基亞預計發行新股佔已發行股數約1.46%，透過股份交換總計將取得67.92%溫士頓普通股股份。

該換股案將在取得主管機關核准後，明年一月完成股權交換。

溫士頓是國內老牌學名藥廠，擁有超過200項藥品許可證，其中眼藥及賀爾蒙等藥品領域，居市場領先地位，通路遍及全台灣地區醫院、診所及藥房等，目前年營業額近三億元，每年小幅獲利。

另外，溫士頓的眼科等特殊學名藥，已成功布局大陸及東南亞市場，未來透過與基亞的資源整合，營運將更具張力，而溫士頓也規劃前進資本市場。

備受矚目的PI-88，將提前於年底完成三期收案，明年中進行期中分析，並申請藥證。由於該肝癌新藥是以快速通關方式直進中國進行三期臨床，且是兩岸醫藥共同認證的指標案件，張世忠認為，PI-88有機會趕在2014年取得台灣、中國和韓國藥證。

另外，由於PI-88已取得歐美孤兒藥資格，若順利取得藥證，歐洲的獨賣權是十年、美國為七年。

20131111工商時報

新ㄧ波全球投資熱－基因療法交易額創新高生技、藥廠 競速搶市

基因療法交易額創新高  生技、藥廠 競速搶市

賴瓊雅/生物技術開發中心ITIS計畫產業分析師

2013年全球基因療法相關商業交易金額，至10月初為止已達3.2億美元，較2012年全年的5,000萬美元大幅成長500%以上，創下平均交易金額的歷史新高，預期Glybera上巿核准消息，將帶動新一波基因療法的投資熱潮。

2003年中國大陸率先核准全球首例基因療法(gene therapy)藥物「今又生」(Gendicine)上巿，用於治療頭頸癌，已累積治療萬例以上的病患；歐洲藥品管理局(EMA)則於2012年11月核准歐盟首例基因療法藥物Glybera的上巿申請，創下西方世界以修復基因為原理的基因療法里程碑。

Glybera用於治療罕見的遺傳性疾病「脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)，每百萬人中約有一至二名LPLD患者。根據申請Glybera上巿的荷蘭商UniQure的定價策略，預計每名患者僅需一次治療，但花費將高達120萬歐元(約160萬美元)，將創下現代最昂貴的藥物治療新紀錄。

何謂基因療法(基因治療)？根據我國衛生福利部食品藥物管理署的法規定義，係指利用基因或含該基因之細胞，輸入人體的治療方法。

目前可分體內(in vivo)、體外(ex vivo)二種基因療法，體內療法是利用病毒作為載體，或非病毒載體，如利用微脂粒或直接DNA注射等方式，將正常基因輸入病患體內細胞；體外療法則將基因傳送於實驗室培養的細胞，再將細胞植入病患體內。

隨人類基因體解碼，疾病相關基因研究使基因療法可應用於單一或多重基因變異的疾病治療。

新藥研發鎖定癌症治療

全球基因療法的臨床試驗申請案共計2,558件(不包括已中止案件)，2005年申請案件開始激增，2012年申請案已高達311件。

目前全球開發中的基因療法藥物共計218件，有113家企業參與開發，以美國占53%最多，其次為法國的9%、日本的8%、英國的6%，德國、荷蘭及韓國各占3%。

疾病應用以癌症治療占最多數，依序為罕見遺傳性疾病、感染性疾病及心血管疾病。發展至臨床試驗後期者，以癌症及心血管疾病較多。

除亞洲及歐盟已有上巿的基因療法藥物，全球進入臨床三期試驗的藥物共計12件，癌症治療占七件，癌症中以非小細胞肺癌(NSCLC)共三件產品進入臨床三期試驗，成為基因療法臨床應用進展最快的適應症。

其中，以日商AnGes用於治療週邊血管疾病Collategene產品，及德商Bayer用於治療心絞痛的Generx產品，分別取得美國FDA上巿快速審查機制(Fast Track)，是目前可能搶先上市美國的產品，且有可能是首例用於心血管疾病的基因療法；已經取得歐盟上巿核准的Glybera，未來也將擴大巿場，到美國申請上巿。

21世紀新醫療革命成敗

歐、美、日等主要藥品巿場的生技公司(美、日、德、英、法、義)皆有產品進入臨床三期試驗，此商機也吸引國際大藥廠投入開發。

製藥業巨擘葛蘭素史克(GSK)於2011年投資1,400萬美元發展罕見疾病基因療法的商品化；同年，賽諾菲-安萬特公司(Sanofi-Aventis)以200億併購健臻生技(Genzyme)，健臻生技已於十年來投資基因療法超過二億美元，此併購案使Sanofi-Aventis跨足基因療法領域。

在國際大藥廠的商品開發進度上，以德商Bayer及美商Amgen已進入臨床三期試驗的進展最快。

基因療法已是未來醫學不可擋的趨勢，目前上巿藥品仍待巿場考驗，全球更期待美國FDA是否能在不久的將來核准第一件基因療法藥物上巿，以及後續是否有更多基因療法新藥取得上巿，攸關21世紀新醫療革命的成敗。

中國大陸雖較歐美起步晚，投入極短時間便於2003年通過全球首例基因療法藥物上巿，企圖心不容小覷。歐美世界首例藥物則由荷蘭的小型生技公司UniQure拿下，全球各主要藥品巿場及國際大藥廠也已投入開發。展望未來，基因療法可能是繼生技藥品後，下一波醫藥產業新浪潮。

基因療法50年 技術大突破

製藥業源於西方抗生素的發現，早期醫學治療策略是根據症狀給藥，以化學合成藥物為主，可有效降低血脂的立普妥(Lipitor)，獨霸全球暢銷藥物龍頭15年，二十世紀醫學時代是屬於小分子藥物的天下。

隨著分子醫學時代來臨，導致疾病的相關生物標記(Biomarker)逐漸被研究發現，疾病治療進入針對致病分子作用的標靶時代，治療策略是針對致病相關蛋白質作用的藥物。

1982年利用基因重組技術製成的蛋白質「人類胰島素」(Humulin)上巿，1986年全球第一支單株抗體藥物Orthoclone OKT-3上巿，開啟生技藥品的新醫學時代，生技藥品產業崛起。

但針對致病相關蛋白質作用的藥物，仍需不斷施用藥物，於是科學家希望利用直接修復致病基因缺損的基因療法，改變受上天安排的人類疾病。

1962年Szybalski博士將來自正常細胞的DNA植入基因突變的細胞，可表現正常基因的蛋白質，因此他提出此技術可應用於治療目的，創造了「基因療法」。

1970年代科學家陸續於文獻發表，由正常基因治療人類基因缺損的遺傳疾病概念。1990年美國FDA首度核可基因療法用於治療一位患有嚴重複合性免疫缺陷症(SCID)的四歲女童臨床試驗，並且取得暫時但成功的結果。

爾後，基因療法成為備受注目的先端醫療新技術，引爆全球研究熱潮，基因療法公司紛紛興起。

基因療法是從致病根源改變病患的細胞表現，被寄予高度的疾病治療潛力和期待，然其進展牛步，起因為1999年臨床試驗死亡案例，使各監管單位正視基因療法試驗的安全問題，對臨床試驗設計及執行的管理更審慎嚴謹。

基因療法在理論上可以修復或表達正常基因，使疾病得到治療，但從動物實驗至人體應用仍存在許多風險，包括治療過程、載體的危險性、基因插入位置不當等風險。

雖然基因療法經歷50年考驗及技術突破，已取得真正商品化產品上巿的進展，但未來將面對更多巿場考驗，需要更安全的技術發展與試驗。

2013-10-16工商時報

臍帶血領導大廠美商永生StemCyte明年初來台掛牌 / 星國創新藥ASLAN公司 想來台上市

星國創新藥ASLAN公司 想來台上市

記者杜蕙蓉／台北報導

生技市場活絡，吸引外商爭相來台掛牌，新加坡創新藥開發公司ASLAN規畫來台上市，該公司最近完成第二輪增資，成功募得美金2,200萬元，參與團隊包括千驥創投、晨興創投和新陳創投等。

ASLAN原本投資團隊包括BioVeda Capital和 Sagamore Bioventures，這次新增的投資夥伴中，香港晨興是亞洲最大生技創投集團之一；而新陳創投則是安成藥董事長陳志明個人投資，資本規模一億美元；加上來自美國的千驥創投，也讓ASLAN的股東背景備受矚目。

ASLAN表示，本次募得資金將用來進行臨床中的新藥開發，包括作用在胃癌的廣泛性表皮因子受體抑制劑ASLAN001，該藥物現正執行多國多中心的第二期b階段臨床人體試驗(phase IIb)，且已被證實有正面效果的二期試驗結果。此次募資也有助於ASLAN與其他藥廠建立授權合作關係。

ASLAN的執行長Carl Firth博士表示，該公司未來至少可再完成五個試驗，以達到概念驗證(POC)的目的。千驥創投的董事長兼管理合夥人Jun Wu也表示，這三年ASLAN展現取得授權方面的卓越能力，同時透過創新和高效率的策略，將這些新的化合物發展到更具價值的階段。

ASLAN主要業務係為全球市場研發創新的藥物。目前總部設立在新加坡，在台北亦設有辦公室。營運模式為自跨國大藥廠取得腫瘤和發炎相關疾病尚未進入臨床試驗，或於早期臨床試驗階段的新藥授權，並透過其在亞洲的高品質及高效率發展資源，將這些新藥物開發至較後期的臨床試驗。該公司目前已有三個藥物在臨床試驗發展階段。

臍帶血領導大廠美商永生StemCyte明年初來台掛牌

記者潘臆涵／台北－洛杉磯、舊金山連線報導

台股生技掛牌風潮持續熱燒，在脊髓損傷臨床試驗二期成績亮眼的臍帶血領導大廠－美商永生StemCyte，已通過國內工業局的專案審查，內部規劃明年初來台掛牌，屆時將創美商生技公司來台掛牌的首例。

永生的脊髓損傷幹細胞療法，明年若臨床三期試驗成功，將搶食全球100億美元醫療商機。

擁有10多年生技創投經驗的美科Amkey Ventures創辦人李家榮表示，12年前因為看到StemCyte選擇在美國醫學中心收集嬰兒臍帶血，優先開發公捐血庫的經營模式，再透過NMDP(全國骨髓捐贈計劃)進行配對，提供需要做骨髓移植或血液疾病患者治療使用，在初創階段就看上這家公司的潛力。

李家榮指出，一般成人的幹細胞需要六個配位點都吻合才能進行配對，但嬰兒臍帶血的幹細胞活性最強，只需要四個配位點，因此對人類白血球組織抗原HLA Typing的排斥性最低。目前半數以上的血癌患者都改採幹細胞療法，累計已有超過1,500個治療血癌成功經驗。

美商永生執行長王嘉宗表示，永生今年1～9月營收逾二千萬美元，全年營收預估2,800萬美元以上，依照目前全球市場的需求成長推估，明年可望挑戰五千萬美元。

今年六月底，全球最大的脊髓損傷臨床試驗公布臨床二期試驗報告顯示，有75%的患者在有限度的輔助之下能夠步行，成績令生醫界矚目，永生是唯一參與該臨床試驗的臍帶血銀行。明年將展開第三期臨床試驗，若成功將能造福全球數百萬因脊損而癱瘓的病患。此外，幹細胞治療慢性中風，在台灣臨床二期報告也有85%的病患獲得改善，明年也將展開第三期臨床試驗。

目前主要股東包括科威特政府基金、美商美科AmKey創投、美商梧桐創投、美商中經合創投、華南金控創投、統一國際開發、中鋼旗下的台安生技等機構。

永生營運長呂志鋒表示，永生和其他臍帶血銀行最大的差異在於獨特的公捐私存整合經營模式，已經提供超過1,800單位臍帶血，給全球270家以上醫學中心移植使用。公司也花費十億台幣建立公捐血庫，高達三萬筆的公捐資料庫，目前為私營單位「全球第一」，美國聯邦政府也已連續七年委託永生建立血庫資料，公司已獲得工業局的正式審核通過，未來將以科技事業申請掛牌。

2013-10-12工商時報